Nueva estrategia terapéutica para la diabetes en el Síndrome de Wolfram: combinación de GABA y liraglutida
Fecha de publicación: 6 de marzo de 2025
Un estudio reciente publicado en Diabetology & Metabolic Syndrome ha revelado un avance prometedor en el tratamiento de la diabetes asociada al Síndrome de Wolfram (SW). La investigación, realizada en un modelo de ratón con SW, demuestra que la combinación de liraglutida (agonista del receptor GLP-1) y GABA no solo ralentiza la progresión de la diabetes, sino que reconstituye la arquitectura y función de los islotes pancreáticos.
Hallazgos clave del estudio
- La monoterapia con liraglutida retrasó la progresión de la diabetes en ratones con SW.
- GABA por sí solo, no mostró efectos significativos.
- La terapia combinada de GABA y liraglutida revirtió el fenotipo diabético, restaurando la secreción de insulina y mejorando la función de las células β del páncreas.
- Se observó una recuperación de la estructura de los islotes de Langerhans, fundamentales en la regulación de la glucosa en sangre.
Importancia para el tratamiento del SW
El SW es una enfermedad rara causada por mutaciones en el gen WFS1, que conlleva una progresiva neurodegeneración y el desarrollo temprano de diabetes. Actualmente, no existen tratamientos aprobados específicos para la diabetes en SW, y la gestión de la enfermedad se basa en terapias convencionales para la diabetes tipo 1 o tipo 2.
Los resultados de este estudio sugieren que la combinación de GABA y liraglutida podría ser una estrategia terapéutica viable para preservar la función de las células β y mejorar la homeostasis de la glucosa en personas con SW. Esto allana el camino para la evaluación de esta combinación en ensayos clínicos, lo que podría suponer un avance significativo en el manejo de la enfermedad.
Referencia del estudio
Jagomäe, T., Velling, S., Tikva, T. B., Maksimtšuk, V., Gaur, N., Reimets, R., Kaasik, A., Vasar, E., & Plaas, M. (2025). GABA and GLP-1 receptor agonist combination therapy modifies diabetes and Langerhans islet cytoarchitecture in a rat model of Wolfram syndrome. Diabetology & Metabolic Syndrome. [DOI: 10.1186/s13098-025-01651-6*].
Desde la Alianza de Familias Afectadas por el Síndrome de Wolfram, seguiremos atentos a los avances científicos que puedan mejorar la calidad de vida de quienes convivimos con esta enfermedad.
