Estrategia preclínica de Terapia Génica para el Síndrome de Wolfram
Actualización de estado
Estamos muy felices de compartir con vosotr@s la última actualización del estado de la investigación de Terapia Génica para el Síndrome de Wolfram. Unos avances prometedores que nos sitúan en la vanguardia de la investigación de este Síndrome y en el camino para lograr un tratamiento o cura para esta enfermedad rara.
Hasta el momento, se han generado 3 MODELOS de la enfermedad:
- Neuronas y organoides a partir de iPSCs
Hemos logrado generar neuronas y organoides a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) obtenidas tanto de un paciente con el síndrome como de un portador del gen mutado. Estos modelos celulares son esenciales para estudiar cómo afecta la mutación del gen WFS1 a nivel celular y para probar terapias potenciales en un entorno controlado. - Colonia de ratones modelo del síndrome de Wolfram
Tras varias generaciones de cruces, se ha conseguido desarrollar una colonia de ratones portadores del gen WFS1 mutado, que emulan los efectos del síndrome de Wolfram. Este modelo animal es fundamental para entender cómo se desarrolla la enfermedad y cómo pueden responder a la terapia. - Vector viral testado en ratones sanos
También se ha completado la generación del vector viral que portará la copia correcta del gen WFS1. Este vector ha sido probado en ratones sanos, lo que ha permitido comprobar su distribución en los tejidos afectados por la enfermedad.
El próximo paso: Probar la terapia en ratones modelo
El siguiente gran paso es aplicar la terapia génica a los ratones con Síndrome de Wolfram. Será un momento crucial para determinar si el tratamiento funciona de manera efectiva y si podría ser una solución viable para los pacientes humanos afectados por esta enfermedad.
El impulso de una asociación
Nuestra asociación, Alianza de Familias Afectadas por el Síndrome de Wolfram, nos orgullecemos de haber puesto en marcha y respaldado esta importante investigación dirigida por la Dra. Assumpció Bosch, tras la firma de un convenio de colaboración con la Universidad Autónoma de Barcelona a finales de 2021.
Desde ese momento, hemos trabajado sin descanso para impulsar este proyecto, que tiene el potencial de transformar la vida de las personas que viven con esta enfermedad rara.
A través de eventos solidarios, campañas de donaciones y el compromiso de familias, amigos y colaboradores, hemos logrado reunir los fondos necesarios para mantener la investigación en marcha. Y seguimos comprometidos en esta misión, sabiendo que cada donativo nos acerca un poco más a la cura para esta enfermedad.
Visita nuestra página web https://afasw.com/ y ayúdanos a conseguirlo.
