Estrategia preclínica de Terapia Génica para el Síndrome de Wolfram
Las Fases de la Investigación.
Hoy os compartimos un poco más de información sobre el proyecto de terapia génica para el síndrome de Wolfram, a través de un enfoque innovador y de vanguardia. El proyecto está planificado en seis fases y ya vamos por la cuarta.
A continuación, te presentamos en qué consiste cada una de las fases:
Fase 1: Creación de vectores AAV
El primer paso es generar vectores virales AAV que porten una copia correcta del gen WFS1, el cual se encuentra mutado en pacientes con esta enfermedad. Esto permitirá evaluar la efectividad inicial del tratamiento.
Fase 2: Creación de células madre pluripotentes inducidas (iPSC)
En la segunda fase, se generará una línea celular a partir de los fibroblastos de una paciente afectada. Este proceso nos permitirá trabajar con células madre pluripotentes inducidas (iPSC), que se pueden convertir en cualquier tipo celular.
Fase 3: Diferenciación celular
Estas iPSC se diferenciarán en neuronas y células de la retina, dos tipos celulares que están gravemente afectados en el síndrome de Wolfram.
Fase 4: Pruebas en modelos de ratón
En esta fase se evaluará la efectividad de los vectores AAV en modelos de ratón con síntomas similares a los humanos. Esto nos ayudará a entender mejor el impacto del tratamiento a nivel comportamental.
Fase 5: Evaluación de nuevas estrategias terapéuticas
Se probarán estrategias terapéuticas avanzadas, como la terapia génica con AAV, en las líneas celulares de los pacientes, buscando crear un producto bioseguro que pueda corregir la mutación en el gen WFS1.
Fase 6: Ensayos de seguridad y eficacia
Finalmente, se llevarán a cabo ensayos preclínicos rigurosos para garantizar la seguridad, bioseguridad y efectividad de esta terapia antes de pasar a la fase clínica.
Próximos pasos: ¡Tú puedes ayudar! Visita nuestra web www.afasw.com y descubre cómo.
